Das in San Francisco ansässige Biotechnologie-Unternehmen Verge Genomics hat eigenen Angaben zufolge eine klinische Studie mit einem Medikament gestartet, das mit Hilfe von künstlicher Intelligenz entwickelt wurde.
Verge Genomics wird von den Pharmakonzernen Merck und Eli Lilly sowie dem weltgrößten Vermögensverwalter BlackRock finanziert. Gegründet wurde es von der 33-jährigen Alice Zhang, die einen Doktortitel der Universität von Kalifornien in Neurowissenschaften trägt.
Das Unternehmen hat seinem ersten Patienten ein neuartiges Medikament namens VRG50635 zur Behandlung von ALS verabreicht, berichtet die Financial Times. ALS ist eine neurodegenerative Krankheit, für die es bisher keine Heilung gibt.
Unternehmen wie Verge Genomics, die künstliche Intelligenz in der Arzneimittelforschung einsetzen, sind ein schnell wachsender Sektor, der trotz des Einbruchs der Pharmabranche insgesamt weiterhin viele Milliarden Dollar an Risikokapital anzieht.
Welche Vorteile bringt künstliche Intelligenz?
Künstliche Intelligenz kann riesige Datenmengen schnell verarbeiten, um Proteine im Körper zu erkennen, die mit bestimmten Krankheiten in Verbindung gebracht werden, und um Moleküle zu identifizieren, die man möglicherweise zu Medikamenten verarbeiten kann.
Experten zufolge kann die Technologie die Zeitspanne von der Entdeckung bis zur Zulassung eines Medikaments deutlich verkürzen, die Entwicklungskosten senken und die hohe Misserfolgsquote bei klinischen Versuchen verringern.
Letztes Jahr hat Verge Genomics 98 Millionen Dollar von hochkarätigen Investoren erhalten, um die Entwicklung von Medikamenten voranzutreiben und seine klinische ALS-Studie zu finanzieren.
Zudem ging Verge eine Partnerschaft mit Lilly ein, um Behandlungen für ALS zu entwickeln. Der Deal umfasst eine Vorauszahlung von 25 Millionen Dollar sowie Gelder und Lizenzgebühren im Umfang von 694 Millionen Dollar, wenn bestimmte Ziele erreicht werden.
Morgan Stanley prognostizierte in einem Bericht vom Juni, dass die Technologie die Rentabilität der Medikamentenentwicklung im Frühstadium erhöhen und innerhalb von zehn Jahren 50 zusätzliche Therapien hervorbringen könnte.
Dem Bericht zufolge hoffen die großen Pharmakonzerne und Investoren, dass sie im Bereich der künstlichen Intelligenz im nächsten Jahrzehnt Profite im Umfang von 50 Milliarden Dollar erwirtschaften können.
Mehrere Biotech-Unternehmen, darunter Exscientia, Evotec und Insilico Medicine, haben kürzlich bekannt gegeben, dass sie mit Hilfe von künstlicher Intelligenz entdeckte oder entwickelte Medikamente in die klinische Erprobung gebracht haben.
Riesige Datenbanken statt Versuche mit Mäusen
Verge-Gründerin Zhang sagt, dass ihr Unternehmen vier Jahre brauchte, um das ALS-Medikament durch die Entwicklung und in die klinischen Studien zu bringen. Dies sei schneller und kosteneffizienter als herkömmliche Verfahren, die oft auf Versuch und Irrtum beruhen.
„Hypothesen werden in der Regel aus akademischen Entdeckungen oder Veröffentlichungen abgeleitet und nacheinander getestet, meist an Tieren, Mäusen oder sogar Zellmodellen, um vorherzusagen, welche dieser Medikamente beim Menschen tatsächlich wirken würden“, so Zhang.
„Hunderte von Millionen Dollar später beginnt man mit klinischen Versuchen, und es überrascht nicht, dass das Medikament versagt“, so Zhang. „Warum nicht vom ersten Tag an mit einem datengesteuerten Ansatz beim Menschen beginnen, wenn wir beim Menschen erfolgreich sein wollen?“
Verge hat eine Datenbank mit menschlichem Gewebe von Gehirnen und Rückenmark von Patienten mit neurodegenerativen Krankheiten wie ALS, Parkinson und Alzheimer aufgebaut.
Durch genetische Sequenzierung hat das Unternehmen eine „menschliche Krankheitslandkarte“ erstellt, die mithilfe seiner KI-Plattform ausgewertet werden kann, um therapeutische Ziele für Krankheiten zu identifizieren.
Verge hat nach eigenen Angaben durch die Auswertung von mehr als 11,4 Millionen Datenpunkten einen Mechanismus zur Ursache von ALS entdeckt: den Verlust der endolysosomalen Funktion, der sich auf menschliche Zellen auswirkt. Damit habe man ein vielversprechendes neues therapeutisches Ziel gefunden.
Zhang sagte, dass der Ansatz von Verge die Notwendigkeit beseitigt, groß angelegte Experimente durchzuführen oder Tausende von Medikamenten und potenziellen Krankheitszielen zu untersuchen.
„Die Verwendung menschlicher Daten vom ersten Tag an bedeutet, dass wir mit qualitativ hochwertigeren Targets beginnen, die mit größerer Wahrscheinlichkeit in der Klinik erfolgreich sein werden“, sagte sie.
Experten sagen jedoch, dass der Erfolg bei weitem nicht garantiert ist. Das erste Medikament von Verge, das in die Erprobung geht, zielt auf eine der kompliziertesten Krankheiten ab.
Mindestens 50 klinische Studien zu ALS-Therapien, die in den letzten zwei Jahrzehnten durchgeführt wurden, haben keine positiven Ergebnisse gezeigt. In den USA wurden bisher nur drei Medikamente zugelassen, und diese haben den Patienten nur bescheidene Vorteile gebracht.
„Tiermodelle haben sich in klinischen Studien für neurodegenerative Erkrankungen als schlechte Prädiktoren für die Wirksamkeit [beim Menschen] erwiesen“, sagt Alix Lacoste, Leiterin der KI-Computerbiologie bei Invitae, einem Unternehmen für genetische Tests.
